Последние исследования синдрома Ретта в США

Трансплантация костного мозга приостанавливает развитие симптомов в модели синдрома Ретта

Статья, опубликованная в журнале Nature, описывает результаты опыта, в котором пересадка костного мозга, проведённая мышам с полным отсутствием белка MeCP2 на ранней стадии заболевания предотвратила развитие симптомов синдрома Ретта.

Это исследование проведено в нейроиммунологической лаборатории, которой руководит Джонатан Кипнис в университете Вирджинии.

Финансирована работа Фондом исследования синдрома Ретта (Rett Syndrome Research Trust).

Довольно неожиданный факт, что пересадка костного мозга смогла приостановить такое тяжелое неврологическое заболевание является еще одним подтверждением того, что синдром Ретта излечим, по крайней мере на мышиной модели.

Сейчас в лаборатории Кипниса проводятся эксперименты с целью выяснить, сможет ли пересадка костного мозга или другое воздействие на иммунную систему остановить проявление болезни и на более поздних стадиях. Данные, полученные в ходе этого исследования, помогут нам лучше понять, каким образом дефицит белка MeCP2 вызывает симптомы заболевания.

Авторы представляют концепцию тесной связи между иммунной системой и синдромом Ретта, что открывает путь к лечению синдрома не только с помощию пересадки костного мозга, но и в потенциале - путём других видов иммунотерапии.